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作者:Arrigo Schieppati
它们是托伐普坦，一种抗利尿激素V2受体拮抗剂和生长抑素类似物，它们抑制肾细胞内的特定信号，减少或阻止囊肿的生长
我患有多囊肾病:有新疗法的前景吗?
回答:Arrigo Schieppati，罕见病临床研究中心，马里奥内格里研究所，贝加莫(去论坛)
常染色体显性多囊肾病，俗称多囊肾病，是遗传性肾病最常见的形式。在生命的过程中，肾脏因囊肿的形成而逐渐变形。在疾病开始时，囊肿很少很小，但随着时间的推移，它们的数量和大小会增加，最终可能占据整个肾脏。这些囊肿占据并破坏肾脏组织，使其逐渐失去功能，直至需要透析替代。实验研究和临床研究导致了针对这种疾病的新的特异性治疗方法的发展。这些药物包括抗利尿激素V2受体拮抗剂托伐普坦和生长抑素类似物(奥曲肽- lar和醋酸lanreotide)，这些药物抑制肾细胞内的特定信号，减少或阻止囊肿的生长。
研究
目前，托伐普坦是国际监管机构批准用于多囊肾病患者的唯一药物。当然，使用这种药物的一个限制是利尿的显著增加。在我们研究所进行的临床研究(ALADIN和ALADIN 2)表明，奥曲肽可以减缓多囊肾病患者在疾病初期的肾功能恶化。随后的研究表明，奥曲肽- lar治疗3年可显著减缓囊肿的生长和晚期肾功能衰竭的进展，在治疗开始时肾功能衰竭更严重的患者中(所谓的4)。
方向
用这种药物治疗(通过皮下注射)最常见的副作用是腹泻、胆结石和胆结石的形成。在这些研究的基础上，该药物被意大利药品管理局批准报销，并可用于肾小球滤过率低于30 ml/min和高于15 ml/min的多囊肾病患者，即肾功能不全的中晚期患者。奥曲肽- lar似乎对其他器官也有良好的作用:该药物可减少肝囊肿的生长并改善心功能障碍。
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